Редактирование генов вылечило ребенка с тяжелым заболеванием: за этой технологией будущее медицины

forumdaily.com:

Младенец, родившийся с редким и опасным генетическим заболеванием, растёт здоровым после экспериментальной терапии, основанной на редактировании генов исозданной специально для него, пишет Associated Press. Ребенок стал одним из первых, успешно вылеченных с помощью индивидуальной терапии, которая исправляет крошечную, но критическую ошибку в генетическом коде.

Половина младенцев, рожденных с этим генным дефектом, умирает. Хотя персонализированные методы лечения пока недоступны для широкого круга пациентов, врачи надеются, что эта технология однажды поможет миллионам людей с редкими болезнями. По теме: Мужчина с особенной кровью был донором в течение 60 лет и спас 2,4 млн детей «Это первый шаг к использованию коррекции генов для лечения множества редких генетических расстройств, для которых сейчас нет эффективных медицинских решений», — сказал доктор Киран Мусунуру, эксперт по генной инженерии из Пенсильванского университета и соавтор исследования, опубликованного 15 мая в New England Journal of Medicine.

Малыш, Кей Джей Малдун из Клифтон-Хайтс, штат Пенсильвания, — один из 350 миллионов человек в мире с редкими заболеваниями, большинство из которых имеют генетическую природу.