Ранее препарат Casgevy от Vertex одобрили и в Великобритании, которая стала первой страной, лицензировавшей терапию редактирования генов.
Кроме Casgevy, Управление по продовольствию и медикаментам США также предоставило разрешение на использование Lyfgenia от Bluebird Bio, которая использует несколько другую технику модификации генов для доставки «настроенных» стволовых клеток.
Оба препарата лицензированы для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте от 12 лет — у людей с подобным заболеванием вырабатываются эритроциты необычной формы, которые живут не так долго, как здоровые клетки, и могут блокировать кровеносные сосуды, вызывая боль и опасные для жизни инфекции.
Читать на itc.ua