Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) в среду, 13 июля, одобрило первый метод лечение рака, заключающийся в использовании ослабленных иммунных клеток пациентов для борьбы с этим заболеванием. Преимущества терапии для безнадежно больных детей намного превышают потенциально опасные побочные эффекты.
Фармацевтическая компания Novartis ожидает окончательного одобрения FDA, чтобы начать применять терапию Т-клеток химерных антигенных рецепторов (CAR). Этот способ будет использоваться для лечения лейкоза детей и подростков, болезнь которых не поддается традиционным методам лечения. Таких пациентов в стране 600.
Единогласная рекомендация Консультативного комитета по онкологическим препаратам означает, что новый способ иммунотерапии одобрит FDA к концу сентября. Конечно, нет гарантии что это произойдет, но обычно FDA прислушивается к советам экспертов из Консультативного комитета.
В этом случае новый метод лечения станет первой генной терапией, одобренной в Соединенных Штатах. Но, в отличие от традиционной генной терапии, новое лечение не заменяет болезнетворные клетки здоровыми. Вместо этого подход использует технологии для перепрограммирования иммунных клеток, называемых Т-клетками, для атаки злокачественных новообразований.
Лечение и побочные эффекты
Лечение Novartis выглядит следующим образом: Т-клетки извлекают из крови пациента, замораживают и отправляют на завод компании в Morris Plains, Нью-Джерси. Там клетки модифицируют, чтобы они размножались и затем атаковали рак. Затем клетки вводят обратно пациенту. В Novartis сообщают, что процесс занимает 22 дня. Однако представители компании сразу дали понять, что это лечение не гарантирует выздоровление на сто процентов. По исследованиям, у 83% пациентов наступает ремиссия после процедуры.
Также новый вид лечения характеризуется рядом побочных эффектов, которые не скрывают фармацевты. «Среди них симптомы лихорадки, неврологические проблемы, в том числе судороги и бред. Но не было фатальных случаев, как ранее в исследованиях других компаний», - отметил Стефан Групп, онколог из Детской больницы Филадельфии, который возглавлял исследование Novartis.
Мнения
Дэвид Мэлони, глава отделения клеточной иммунотерапии в Исследовательском центре рака Фреда Хатчинсона в Сиэтле, сказал, что он в восторге от нового метода.
«Это сдвиг парадигмы в лечении рака», - сказал Мэлони, который участвует в исследовании Т-клеток CAR.
Эмили Уайтхед - первый ребенок, которого лечили новым методом. У нее ремиссия острого лимфобластного лейкоза в течение пяти лет. Ее родители, Томас и Кари Уайтхед, сторонники нового подхода.
Эми Каппен, чья 5-летняя дочь также прошла терапию Т-клеток в Филадельфии, тоже голосует за одобрение метода. «Лечение ослабило рак дочери и снова зажгло искру в ее глазах. И хотя она умерла три месяца спустя, я делаю вывод, что наши дети заслуживают этого шанса», - сказала Каппен.
Дон МакМэхон, чей сын Коннор лечился в Duke Children's Hospital в Северной Каролине, сказал, что терапия была гораздо менее изнурительной, чем то, что его ребенок перенес при стандартной химиотерапии во время двух рецидивов. Мальчик сейчас хорошо себя чувствует.
«Если вы хотите увидеть, как выглядит лекарство от рецидивирующего острого лимфобластного лейкоза, то вот оно», - сказал Томас Уайтхе, чья дочь Эмили все-таки поборола рак с помощью нового лечения.
Цена
Одна из проблем в терапии Т-клеток - стоимость, которая, по мнению аналитиков, может составлять сотни тысяч долларов. Пока она не обсуждалась, так как это выходит за рамки компетенции FDA. Novartis также еще не опубликовала информацию о ценах.
по материалам The Washington Post